Церкоспорамид — препарат, разработанный для людей, страдающих от рака легких и острой миелоидной лейкемии. Ученые из Университета Эдинбурга и Университета Макгилла в ходе исследований на животных выяснили, что это лекарство может помочь и больным с синдромом Мартина-Белл (синдромом ломкой X-хромосомы).

Синдром Мартина-Белл — редкое наследственное заболевание. К его признакам относятся выраженное отставание в умственном развитии, ранний детский аутизм, неспецифическая неврологическая и шизофреноподобная симптоматика. По приблизительным данным, от этого заболевания в основном страдают мальчики (каждый 4000) и реже — девочки (каждая 6000). Пока эффективных методов лечения синдрома Мартина-Белл не существует.

Церкоспорамид способен блокировать действие молекулы eIF4E, связанной с чрезмерной выработкой фермента ММР-9. Этот фермент разрушает синапсы (соединения между нейронами) и реорганизует их. Такие изменения приводят к трудностям в обучении, снижению интеллекта, задержке речевого развития и проблемам с общением у людей, страдающих от синдрома Мартина-Белл.